Jacques Testart

Hvordan endre et bestemt gen i det enorme DNA-molekylet? Med molekylærverktøy kalt nukleaser som gjenkjenner den bestemte sekvensen og klipper de to DNA-strengene på riktig sted. Metoden ble mulig for over tretti år siden med oppdagelsen av meganukleaser i gjærsopper, og senere med framstillingen av kunstige nukleaser kalt «zinc-fingre» på midten av 1990-tallet, og siden 2010 med avledede bakterie-aktivatorer. Bakterienukleaser kalt Cas (akronym for «Crisp-associated») har de siste årene gjort «redigeringen» langt lettere. Crispr er et akronym for det gåtefulle Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – «Klynger med korte palindromiske gjentakelser med regelmessige avstander» – noe som kanskje høres mer ut som et litterært eksperiment à la Georges Perec enn molekylærgenetikk. Disse nukleasene blir enten injisert i levende celler eller, mer vanlig, syntetisert av disse cellene etter å ha gitt de midlertidig de nødvendige genene. Når DNA-molekylet er klippet på det ønskede stedet, kan man velge hvilken type reparasjon man ønsker. For eksempel inaktivere et skadelig gen ved å la sammenspleisingen skje av seg selv. Eller reaktivere et defekt gen, ved å gi cellene et DNA-segment med den riktige sekvensen. Eller modifisere funksjonen eller produktet av et gen ved å gi DNA-segmenter laget for formålet. Mulighetene er uendelige. Før man bruker de genetisk modifiserte cellene, forsikrer man seg med en resekvensering av hele genomet (eller lignende prosedyrer) om at den ønskede modifiseringen er til stede og at ingen andre uønskede endringer har skjedd. Jacques Testart er biolog, forskningsdirektør emeritus ved Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm).